Liệu pháp tế bào gốc cho bệnh Parkinson: Sự phát triển hiện tại và tương lai

Bệnh Parkinson là một chứng rối loạn thần kinh với các triệu chứng trở nên trầm trọng hơn theo thời gian. Nó ảnh hưởng đến khoảng 1% của những người từ 60 tuổi trở lên ở các quốc gia công nghiệp phát triển. Nguyên nhân chính xác của căn bệnh này vẫn chưa được biết, nhưng các chuyên gia tin rằng cả yếu tố di truyền và môi trường đều đóng một vai trò nào đó.

Bệnh Parkinson khiến các tế bào thần kinh chết ở một số bộ phận trong não của bạn, dẫn đến giảm dopamine. Dopamine là một chất dẫn truyền thần kinh. Các tế bào trong não của bạn giải phóng dopamine như một cách để gửi tín hiệu đến các tế bào lân cận khác.

Khi bạn bị Parkinson, giảm hoạt động dopamine có thể dẫn đến các triệu chứng như:

  • chấn động
  • sự chậm chạp
  • sự cứng rắn
  • rối loạn dáng đi

Không có cách chữa khỏi bệnh Parkinson. Nhưng trong vài thập kỷ qua, các nhà nghiên cứu đã nghiên cứu liệu pháp tế bào gốc để cung cấp các lựa chọn điều trị tốt hơn.

Đọc tiếp để tìm hiểu thêm về những phát triển hiện tại và tương lai trong việc sử dụng liệu pháp tế bào gốc để điều trị bệnh Parkinson.

Liệu pháp tế bào gốc là gì?

Tế bào gốc đặc biệt vì chúng không bị biệt hóa, có nghĩa là chúng có tiềm năng trở thành nhiều loại tế bào chuyên biệt.

Bạn có thể coi tế bào gốc là nguồn tài nguyên tự nhiên cho cơ thể mình. Khi cơ thể bạn cần một loại tế bào cụ thể – từ tế bào xương đến tế bào não – tế bào gốc không biệt hóa có thể biến đổi để phù hợp với nhu cầu.

Có ba loại tế bào gốc chính:

  • Tế bào gốc phôi: Những tế bào này là đa năng, có nghĩa là chúng có thể biến đổi thành nhiều loại tế bào có trong cơ thể bạn. Như tên cho thấy, chúng được tìm thấy trong phôi.
  • Tế bào gốc soma: Còn được gọi là tế bào gốc trưởng thành, chúng chủ yếu thực hiện các chức năng sửa chữa. Chúng vẫn có thể biến đổi, nhưng không thành nhiều loại tế bào chuyên biệt như tế bào gốc phôi có thể.
  • Tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSCs): Các tế bào gốc này được tạo ra bởi các tế bào biến đổi gen đã trưởng thành.

Liệu pháp tế bào gốc là việc sử dụng các tế bào gốc – thường là từ một người hiến tặng, nhưng đôi khi từ chính cơ thể của bạn – để điều trị chứng rối loạn.

Vì bệnh Parkinson dẫn đến cái chết của các tế bào não, các nhà nghiên cứu đang cố gắng sử dụng các tế bào gốc để thay thế các tế bào não ở những vùng bị ảnh hưởng. Điều này có thể giúp điều trị các triệu chứng của bệnh Parkinson.

Liệu pháp tế bào gốc có thể có lợi như thế nào đối với bệnh Parkinson?

Các nhà nghiên cứu đang khám phá nhiều cách tiếp cận khác nhau để sử dụng tế bào gốc để điều trị bệnh Parkinson.

Ý tưởng hiện tại là đưa các tế bào gốc trực tiếp vào các vùng bị ảnh hưởng của não, nơi chúng có thể biến đổi thành các tế bào não. Sau đó, những tế bào não mới này có thể giúp điều chỉnh mức dopamine, giúp cải thiện các triệu chứng của bệnh.

Điều quan trọng cần lưu ý là các chuyên gia tin rằng đây chỉ là phương pháp điều trị bệnh Parkinson chứ không phải là phương pháp chữa bệnh.

Trong khi liệu pháp tế bào gốc có khả năng thay thế các tế bào não bị phá hủy bởi bệnh Parkinson, căn bệnh này sẽ vẫn tồn tại. Bệnh Parkinson cuối cùng sẽ phá hủy các tế bào gốc được cấy ghép.

Hiện tại vẫn chưa rõ liệu liệu pháp tế bào gốc có thể được sử dụng nhiều lần để tiếp tục giảm các triệu chứng của bệnh Parkinson hay không hoặc liệu hiệu quả có giống nhau sau nhiều lần điều trị hay không.

Thử nghiệm lâm sàng đã tìm thấy gì?

Cho đến khi phát hiện ra quá trình tạo ra iPSCs, liệu pháp tế bào gốc duy nhất cho bệnh Parkinson yêu cầu sử dụng tế bào gốc phôi. Điều này đi kèm với những thách thức về đạo đức và thực tiễn, làm cho việc nghiên cứu trở nên khó khăn hơn.

Sau khi iPSCs có sẵn, tế bào gốc đã được sử dụng trong các thử nghiệm lâm sàng cho nhiều điều kiện liên quan đến tổn thương thần kinh với kết quả tổng thể hỗn hợp.

Thử nghiệm lâm sàng đầu tiên sử dụng iPSCs để điều trị bệnh Parkinson là vào năm 2018 tại Nhật Bản. Đó là một thử nghiệm rất nhỏ chỉ có bảy người tham gia. Các thử nghiệm khác đã được hoàn thành bằng cách sử dụng các mô hình động vật.

Cho đến nay, các thử nghiệm đã cho thấy sự cải thiện đối với các triệu chứng ảnh hưởng đến vận động cũng như các triệu chứng không vận động như kiểm soát bàng quang.

Một số thách thức nảy sinh từ nguồn tế bào gốc.

Liệu pháp tế bào gốc có thể được coi là tương tự như cấy ghép nội tạng. Nếu iPSC có nguồn gốc từ một người hiến tặng, bạn có thể cần sử dụng thuốc ức chế miễn dịch để ngăn cơ thể từ chối các tế bào.

Nếu iPSC có nguồn gốc từ tế bào của chính bạn, cơ thể bạn có thể ít có khả năng từ chối chúng hơn. Nhưng các chuyên gia tin rằng điều này sẽ làm trì hoãn liệu pháp tế bào gốc trong khi iPSCs được thực hiện trong phòng thí nghiệm. Điều này có thể sẽ tốn kém hơn so với việc sử dụng một dòng iPSC đã được thử nghiệm từ một nhà tài trợ.

Thế hệ thử nghiệm lâm sàng tiếp theo sẽ tập trung vào điều gì?

Có rất nhiều triệu chứng của bệnh Parkinson. Họ thường được xếp hạng bằng cách sử dụng Thang đánh giá bệnh Parkinson thống nhất (UPDRS) hoặc bản sửa đổi cập nhật của Hiệp hội Rối loạn Vận động về thang điểm đó, MDS-UPDRS.

Các thử nghiệm lâm sàng ngày nay thường nhằm cải thiện đáng kể điểm UPDRS hoặc MDS-UPDRS cho những người bị bệnh Parkinson.

Một số thử nghiệm đang thử nghiệm các phương pháp phân phối mới, chẳng hạn như truyền tĩnh mạch hoặc bôi tại chỗ. Những người khác đang tìm cách xác định số liều hiệu quả an toàn nhất. Và các thử nghiệm khác đang đo lường mức độ an toàn tổng thể khi sử dụng các thiết bị y tế mới trong liệu pháp tế bào gốc.

Đây là một lĩnh vực nghiên cứu đang hoạt động. Các thử nghiệm trong tương lai sẽ giúp thu hẹp cách tiếp cận an toàn và hiệu quả nhất đối với liệu pháp tế bào gốc đối với bệnh Parkinson.

Khi nào thì có liệu pháp tế bào gốc cho bệnh Parkinson?

Thử nghiệm lâm sàng thường được tiến hành trong ba giai đoạn. Mỗi giai đoạn bổ sung thêm nhiều người tham gia, với giai đoạn đầu tiên thường giới hạn vài chục người và vài nghìn người trong giai đoạn thứ ba. Mục đích là để kiểm tra độ an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị.

Các thử nghiệm lâm sàng kiểm tra liệu pháp tế bào gốc cho bệnh Parkinson vẫn đang ở giai đoạn đầu. Nếu các thử nghiệm hiện tại thành công, có thể sẽ vẫn còn 4 đến 8 năm trước khi phương pháp điều trị này được phổ biến rộng rãi.

Tham gia thử nghiệm lâm sàng

Các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra để điều trị bệnh Parkinson bằng liệu pháp tế bào gốc có thể có sẵn trong khu vực của bạn. Nếu đây là điều bạn quan tâm, hãy thường xuyên kiểm tra lại vì các bản dùng thử mới có thể được thêm vào sau này.

Nhớ đề cập ý định của bạn với bác sĩ hoặc chuyên gia chăm sóc sức khỏe. Họ có thể có thông tin bổ sung cụ thể cho hoàn cảnh của bạn.

Mục tiêu của liệu pháp tế bào gốc cho bệnh Parkinson là thay thế các tế bào não bị phá hủy bằng các tế bào gốc khỏe mạnh, không biệt hóa. Những tế bào gốc này sau đó có thể chuyển đổi thành tế bào não và giúp điều chỉnh mức dopamine của bạn. Các chuyên gia tin rằng điều này có thể làm giảm nhiều triệu chứng của bệnh Parkinson.

Liệu pháp này vẫn đang trong giai đoạn đầu thử nghiệm lâm sàng. Nhiều thử nghiệm hoặc đang được đề xuất, đang tuyển dụng, hoặc đã hoạt động. Kết quả của những thử nghiệm này sẽ xác định thời gian sớm liệu pháp tế bào gốc có thể được phổ biến rộng rãi như một phương pháp điều trị bệnh Parkinson.

Hiện tại, người ta không tin rằng liệu pháp tế bào gốc sẽ chữa khỏi bệnh Parkinson. Nhưng nó có thể là một giải pháp thay thế cho các phương pháp điều trị hiện có như liệu pháp điều trị bằng thuốc và kích thích não sâu.

Xem thêm

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *

Bài viết mới