Những điều cần biết về liệu pháp gen điều trị bệnh Alzheimer

Liệu pháp gen là một phương pháp y học giúp điều trị các bệnh di truyền và mắc phải bằng cách sửa đổi DNA của bạn. Nó liên quan đến việc đưa vào, loại bỏ hoặc thay đổi các gen cụ thể để điều trị các nguyên nhân cơ bản của bệnh.

Liệu pháp gen đưa các gen trị liệu vào cơ thể bạn bằng cách sử dụng vectơ chẳng hạn như virus hoặc các phương pháp không phải virus. Những vectơ này vận chuyển các gen mong muốn đến các tế bào đích. Đối với bệnh Alzheimer, các tế bào mục tiêu này thường nằm trong não.

Khi đã ở trong tế bào đích, các gen được đưa vào sẽ tích hợp vào DNA của bạn và kích hoạt sản xuất các protein hoặc phân tử cụ thể.

Những protein này có thể:

• chỉnh sửa các dị tật di truyền
• giảm sự tích tụ protein có hại như beta-amyloid trong bệnh Alzheimer
• thúc đẩy sự sống của tế bào
• điều chỉnh phản ứng miễn dịch

Liệu pháp gen điều trị bệnh Alzheimer vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm. Đã có nhiều nghiên cứu trên động vật và một số nghiên cứu trên con người.

Bệnh Alzheimer không có tính di truyền rõ ràng hoặc do một gen di truyền duy nhất. Nhưng một số gen di truyền có thể tăng rủi ro của bạn. Những thay đổi di truyền trong tế bào của bạn cũng có thể góp phần gây ra bệnh Alzheimer, nhưng vẫn chưa rõ liệu những thay đổi này là do di truyền hay do di truyền. thuộc về môi trường.

Những đột biến gen này gây ra sự thay đổi hoạt động của protein trong não, ảnh hưởng đến tế bào thần kinh của bạn. Liệu pháp gen điều trị bệnh Alzheimer nhằm mục đích cung cấp các gen biến đổi để giúp điều chỉnh hoạt động của protein bị thay đổi.

Thử nghiệm liệu pháp gen ở người đối với bệnh Alzheimer an toàn Và thành công đã chuyển giao các gen mã hóa một loại protein thúc đẩy sự phát triển của tế bào thần kinh. MỘT Nghiên cứu động vật năm 2020 đã giảm thành công lượng mảng bám amyloid trong não chuột và cải thiện trí nhớ của chúng.

Các nhà nghiên cứu cảnh báo rằng trong khi các nghiên cứu tiền lâm sàng mang lại kết quả đầy hứa hẹn thì các nghiên cứu lâm sàng lại ít kết luận hơn.

Trong khi liệu pháp gen cho thấy tiềm năng như một phương pháp điều trị, việc sử dụng nó để chữa bệnh Alzheimer vẫn còn nhiều thách thức. Đó là bởi vì bệnh Alzheimer là một tình trạng phức tạp với nhiều yếu tố góp phần.

CRISPR, một kỹ thuật chỉnh sửa gen, cho phép các nhà khoa học sửa đổi chính xác và chỉnh sửa gen để điều chỉnh các đột biến liên quan đến các bệnh như Alzheimer. Tuy nhiên, các yếu tố môi trường và lối sống cũng ảnh hưởng đến sự phát triển của bệnh Alzheimer, khiến việc loại bỏ tình trạng này trở nên khó khăn.

Thay vì cung cấp một phương pháp chữa trị dứt điểm, liệu pháp gen điều trị bệnh Alzheimer nhằm mục đích:

• tiến triển chậm
• giảm triệu chứng
• trì hoãn khởi phát

Nghiên cứu đang diễn ra là điều cần thiết để cải tiến các chiến lược trị liệu bằng gen và nâng cao hiệu quả của chúng trong việc kiểm soát các triệu chứng và tiến triển của bệnh Alzheimer.

Các nhà nghiên cứu cũng đang khám phá các liệu pháp khác có thể điều trị, ngăn ngừa hoặc thậm chí chữa khỏi bệnh Alzheimer. Các phương pháp điều trị mới nổi đầy hứa hẹn cho bệnh Alzheimer bao gồm:

• Kháng thể đơn dòng: Các liệu pháp kháng thể đơn dòng, như aducanumab, nhắm vào các mảng beta-amyloid trong não, nhằm mục đích làm chậm suy giảm nhận thức.
• Nhắm mục tiêu protein Tau: Các liệu pháp tập trung vào giảm bớt Các rối loạn protein tau bất thường đang phát triển để kiểm soát một khía cạnh thiết yếu của nguyên nhân gây ra bệnh Alzheimer.
• Thuốc chống viêm: Các nhà nghiên cứu đang nghiên cứu các loại thuốc nhắm vào tình trạng viêm trong não. Những loại thuốc như vậy có thể có khả năng làm giảm bớt Các triệu chứng và tiến triển của bệnh Alzheimer.
• Liệu pháp tế bào gốc: Phương pháp tiếp cận dựa trên tế bào gốc nhằm mục đích thay thế tế bào thần kinh bị tổn thương hoặc hỗ trợ sửa chữa não ở những người mắc bệnh Alzheimer.
• Thuốc bảo vệ thần kinh: Các nhà nghiên cứu đang khám phá các loại thuốc tăng cường sức khỏe thần kinh để nâng cao chức năng nhận thức và làm chậm sự tiến triển của bệnh.
• Chiến lược tiêm chủng: Các nhà khoa học đang nghiên cứu vắc-xin nhắm vào protein beta-amyloid hoặc tau để kích thích phản ứng của hệ thống miễn dịch chống lại các protein liên quan đến bệnh Alzheimer.
• Thuốc chính xác: Theo một nghiên cứu, các phương pháp điều trị phù hợp dựa trên hồ sơ di truyền và phân tử của một người đang nổi lên như một phương pháp cá nhân hóa để điều trị bệnh Alzheimer. nghiên cứu năm 2023.
• Yếu tố thần kinh: Các nhà nghiên cứu đang xem xét các liệu pháp kích thích sự phát triển và tồn tại của tế bào thần kinh để xem chúng có thể giúp điều trị bệnh Alzheimer như thế nào.
• Liệu pháp kết hợp: Một số nghiên cứu đang kiểm tra hiệu quả của việc kết hợp nhiều phương pháp điều trị để giúp quản lý bệnh Alzheimer một cách hiệu quả.

Điều quan trọng cần lưu ý là nhiều phương pháp điều trị này vẫn đang trong các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng khác nhau để đánh giá tính an toàn và hiệu quả lâu dài của chúng.

Trong khi liệu pháp gen vẫn là một phương pháp điều trị mới nổi cho bệnh Alzheimer, một số phương pháp điều trị hiện tại đã có sẵn để giúp kiểm soát các triệu chứng và làm chậm sự tiến triển của bệnh. Họ bao gồm:

• Thuốc ức chế cholinesterase: Các bác sĩ thường kê đơn thuốc để cải thiện trí nhớ và chức năng nhận thức ở những người mắc bệnh Alzheimer bằng cách tăng mức độ dẫn truyền thần kinh. Bao gồm các:
  • donepezil (Aricept)
  • rivastigmin (Exelon)

  • galantamine (Razadyne)

• Memantine: Thuốc memantine (Namenda) kiểm soát các triệu chứng bệnh Alzheimer từ trung bình đến nặng bằng cách điều chỉnh hoạt động của glutamate, liên quan đến học tập và trí nhớ.
• Thuốc điều trị tâm thần và hành vi: Các bác sĩ có thể khuyên dùng thuốc chống trầm cảm và thuốc chống loạn thần để kiểm soát các triệu chứng tâm trạng và hành vi, chẳng hạn như trầm cảm, lo lắng và kích động.
• Sửa đổi lối sống: Khuyến khích tập thể dục thường xuyên, chế độ ăn uống lành mạnh, tham gia xã hội và kích thích nhận thức có thể giúp cải thiện sức khỏe tổng thể và có khả năng làm chậm sự tiến triển của bệnh Alzheimer.
• Các liệu pháp hỗ trợ: Liệu pháp nghề nghiệp, ngôn ngữ và vật lý trị liệu có thể giúp bạn duy trì sự độc lập và quản lý các công việc hàng ngày.

Mặc dù những phương pháp điều trị này có thể làm giảm bớt một số triệu chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống nhưng chúng không giúp chữa khỏi bệnh Alzheimer.

Nghiên cứu đang tiến hành tìm cách phát triển các phương pháp điều trị hiệu quả hơn và cuối cùng là tìm ra cách ngăn ngừa hoặc chữa khỏi bệnh Alzheimer.

Không có cách chữa trị dứt điểm bệnh Alzheimer, nhưng liệu pháp gen cho thấy tiềm năng trong việc làm chậm sự tiến triển của bệnh và cải thiện chức năng nhận thức của những người mắc bệnh này.

Liệu pháp gen liên quan đến việc điều khiển chính xác các yếu tố di truyền và phân tử gây ra bệnh Alzheimer. Nó có thể nhắm vào các mảng beta-amyloid, giảm viêm, giảm sự mất tế bào não và thậm chí thay thế các tế bào thần kinh bị tổn thương.

Tuy nhiên, liệu pháp gen điều trị bệnh Alzheimer vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm. Cần nhiều nghiên cứu hơn để thiết lập tính an toàn và hiệu quả của nó.