Thử nghiệm lâm sàng và an toàn: Câu hỏi của bạn đã được trả lời

Không có cách nào để loại bỏ tất cả rủi ro trong các thử nghiệm lâm sàng. Tuy nhiên, có những biện pháp bảo vệ để tối đa hóa sự an toàn của bệnh nhân trong tất cả các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.

Hình ảnh mặt nạ / Getty

Nếu bạn đã từng cân nhắc tham gia thử nghiệm lâm sàng cho một tình trạng y tế, bạn có thể tự hỏi liệu chúng có an toàn hay không. Câu trả lời không đơn giản. Một số mang lại một chút rủi ro, và những người khác mang lại nhiều hơn. Nhưng những lợi ích có thể lớn hơn những rủi ro.

Các thử nghiệm nghiên cứu lâm sàng là các nghiên cứu tìm cách thử nghiệm các loại thuốc, sản phẩm hoặc quy trình mới ở người. Họ tìm cách trả lời các câu hỏi như:

  • Phương pháp điều trị mới này có hữu ích không?
  • Làm lợi ích của nó lớn hơn rủi ro của nó?
  • Phương pháp mới này có thể điều trị hoặc chữa khỏi một tình trạng hoặc làm dịu các triệu chứng một cách an toàn không?
  • Mọi người nên sử dụng phương pháp này như thế nào?
  • Phương pháp điều trị mới này so với các phương pháp điều trị hiện tại như thế nào, nếu có?

Mức độ rủi ro tùy thuộc vào thử nghiệm và sản phẩm, dịch vụ, thuốc hoặc can thiệp mà các nhà nghiên cứu đang thử nghiệm.

Làm thế nào để các nhà nghiên cứu đảm bảo rằng các thử nghiệm lâm sàng là an toàn?

Không có cách nào để loại bỏ tất cả các rủi ro, dù là nhỏ nhất. Nhưng có nhiều cách mà các nhà nghiên cứu và cơ quan chính phủ cố gắng giảm thiểu rủi ro và đảm bảo an toàn cho bệnh nhân.

Các nhà nghiên cứu giúp đảm bảo an toàn bằng cách tuân theo các quy định của chính phủ và bằng cách:

  • tạo ra một kế hoạch nghiên cứu được gọi là một giao thức
  • thành lập một hội đồng đánh giá thể chế (IRB)
  • thành lập ban giám sát dữ liệu và an toàn (DSMB)
  • nhận được sự đồng ý của bạn
  • báo cáo kết quả cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA)

Chúng ta hãy xem xét kỹ một số biện pháp bảo vệ này.

giao thức

Đối với những người mới bắt đầu, mọi thử nghiệm lâm sàng đều có cái được gọi là giao thức hoặc kế hoạch, giải thích rõ ràng các hướng dẫn nghiên cứu. Kế hoạch đó bao gồm:

  • mục đích và mục tiêu của thử nghiệm
  • các loại tình nguyện viên cần thiết
  • các nhà nghiên cứu sẽ tiến hành nghiên cứu như thế nào
  • cách họ giám sát sự an toàn của những người tham gia thử nghiệm
  • các loại thuốc, thiết bị hoặc phương pháp liên quan
  • loại thông tin họ sẽ thu thập
  • phiên tòa sẽ kéo dài bao lâu

Nếu nghiên cứu có IRB, IRB sẽ xem xét các giao thức và thực hiện các thay đổi hoặc đưa ra hướng dẫn trước khi nghiên cứu bắt đầu.

IRB

Công việc của IRB là xem xét và phê duyệt một kế hoạch nghiên cứu chi tiết. Mục tiêu của hội đồng là bảo vệ những người liên quan đến phiên tòa. Theo Viện ung thư quốc giaIRB có thể bao gồm:

  • các nhà khoa học
  • nhiêu bác sĩ
  • tăng lữ
  • bênh vực bệnh nhân

Ít nhất một thành viên của IRB cần phải là một người không phải là nhà khoa học không liên kết với tổ chức.

IRB đảm bảo rằng thử nghiệm là hợp pháp, hợp đạo đức và được thiết kế tốt. Họ cũng đảm bảo rằng kế hoạch không liên quan đến bất kỳ rủi ro không cần thiết nào và bao gồm một kế hoạch an toàn.

Mọi cơ sở chăm sóc sức khỏe thực hiện nghiên cứu lâm sàng đều có IRB. IRB của tổ chức sẽ xem xét từng thử nghiệm trước khi bắt đầu.

Nhưng không phải thử nghiệm lâm sàng nào cũng có IRB. Các tổ chức khác nhau có hướng dẫn riêng về thời điểm họ yêu cầu thử nghiệm để có IRB. Nhưng nói chung, thử nghiệm lâm sàng phải có IRB nếu thử nghiệm đang nghiên cứu một loại thuốc, sản phẩm hoặc thiết bị do FDA quản lý hoặc nếu thử nghiệm được tài trợ hoặc thực hiện bởi chính phủ liên bang.

Văn phòng Bảo vệ Nghiên cứu Con người (OHRP) có thể cung cấp hướng dẫn và giám sát IRB.

DSMB

Ngoài IRB, một số thử nghiệm thiết lập một ĐSMB. Nó cũng có thể được gọi là ủy ban giám sát dữ liệu và an toàn (DSMC) hoặc bảng giám sát dữ liệu (DMC). Nhóm này bao gồm các chuyên gia trong điều kiện và dân số tham gia vào nghiên cứu.

Thỉnh thoảng, DSMB sẽ xem xét dữ liệu từ nghiên cứu, tập trung cụ thể vào sự an toàn của bệnh nhân. DSMB có thể xem nhiều dữ liệu hơn IRB, vì vậy họ có thể đánh giá mức độ an toàn tốt hơn. DSMB có thể đề nghị dừng thử nghiệm nếu có bằng chứng cho thấy thử nghiệm gây hại.

IRB sẽ xem xét các kế hoạch và khuyến nghị của DSMB trong quá trình xem xét nghiên cứu của chính họ.

Tất cả các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 (giai đoạn sau) yêu cầu DSMB. Mặc dù không bắt buộc, FDA nhận xét rằng một số thử nghiệm trong giai đoạn 1 và 2 có thể được hưởng lợi từ DSMB. Vài nghiên cứu gợi ý rằng FDA cũng nên mở rộng yêu cầu này sang các thử nghiệm giai đoạn đầu.

Tất cả các thành viên của DSMB phải độc lập. Điều đó có nghĩa là họ không được kết nối với tổ chức hoặc nhà tài trợ của nghiên cứu theo bất kỳ cách nào.

Sự đồng ý

FDA yêu cầu các nhà nghiên cứu phải có được sự đồng ý. Điều đó có nghĩa là họ phải được bạn đồng ý tham gia và phải cho bạn biết các chi tiết của thử nghiệm, bao gồm:

  • các can thiệp hoặc thủ tục bạn sẽ trải qua
  • kế hoạch nghiên cứu thử nghiệm (giao thức) và cách thức hoạt động
  • mọi rủi ro hoặc khó chịu có thể xảy ra
  • thực tế là sự tham gia là tự nguyện

báo cáo thử nghiệm

Các nhà nghiên cứu phải báo cáo một số loại nghiên cứu lâm sàng cho Clinicaltrials.gov, một cơ sở dữ liệu trực tuyến về các nghiên cứu và kết quả của chúng. Thư viện Y khoa Quốc gia duy trì trang này, nơi chứa các nghiên cứu từ khắp nơi trên thế giới.

Nói chung, các tác giả nghiên cứu phải báo cáo về bất kỳ nghiên cứu nào liên quan đến thuốc, sản phẩm hoặc thiết bị do FDA quản lý miễn là bất kỳ nghiên cứu nào diễn ra ở Hoa Kỳ hoặc liên quan đến sản phẩm của Hoa Kỳ.

Clinicaltrials.gov cũng chứa nhiều nghiên cứu mà các tác giả không bắt buộc phải báo cáo. Chúng bao gồm các nghiên cứu quan sát và nghiên cứu không xem xét thuốc hoặc thiết bị y tế. Theo trang web, các nhà nghiên cứu từ tất cả 50 tiểu bang và 221 quốc gia đã báo cáo công việc của họ trong cơ sở dữ liệu.

Những rủi ro của các thử nghiệm lâm sàng là gì?

Một số thử nghiệm nghiên cứu lâm sàng chỉ mang rủi ro tối thiểu. Những người khác có thể có nhiều rủi ro hơn và những người tổ chức nghiên cứu phải cho bạn biết những rủi ro trước khi thử nghiệm bắt đầu.

Rủi ro tối thiểu có nghĩa là khả năng gây hại hoặc khó chịu trong quá trình dùng thử không tệ hơn bất kỳ điều gì bạn thường trải qua trong cuộc sống hàng ngày.

Bên cạnh tác hại tối thiểu, một số nhược điểm của các thử nghiệm lâm sàng cần xem xét là:

  • Bạn có thể không được hưởng lợi từ biện pháp can thiệp hoặc sản phẩm mà thử nghiệm đang nghiên cứu.
  • Các thủ tục nghiên cứu có thể rất khác so với chăm sóc y tế tiêu chuẩn.
  • Nghiên cứu có thể khiến bạn gặp rủi ro chưa biết.
  • Có thể có chi phí liên quan đến thử nghiệm.

Có phải một số giai đoạn thử nghiệm lâm sàng rủi ro hơn những giai đoạn khác không?

Các nhà nghiên cứu thường tiến hành các thử nghiệm lâm sàng trong các giai đoạn khác nhau. Điều này đặc biệt đúng đối với các loại thuốc thử nghiệm.

Giai đoạn 1

Các nhà nghiên cứu lần đầu tiên thử nghiệm một loại thuốc hoặc phương pháp điều trị mới trong một nhóm nhỏ những người tình nguyện bình thường không mắc bệnh hoặc tình trạng bệnh. Nhóm thường từ 20 đến 80 người. Các nhà nghiên cứu xem xét sự an toàn của biện pháp can thiệp và cố gắng tìm ra liều lượng an toàn cũng như xác định bất kỳ tác dụng phụ nào.

Giai đoạn 2

Một nhóm người lớn hơn, thường là hàng trăm người và bao gồm cả những người mắc bệnh hoặc tình trạng bệnh, thử dùng thuốc hoặc can thiệp. Các nhà nghiên cứu sẽ đánh giá lại sự an toàn của nó trong nhóm này.

giai đoạn 3

Hàng nghìn người tham gia thử phương pháp điều trị mới để đảm bảo nó hoạt động. Kích thước mẫu lớn hơn cho phép các nhà nghiên cứu xác định hầu hết các tác dụng phụ phổ biến. Họ cũng sẽ so sánh nó với các loại thuốc khác cho cùng một tình trạng.

giai đoạn 4

Các nhà nghiên cứu tiến hành các thử nghiệm này sau khi FDA chấp thuận can thiệp và tiếp thị công khai. Những người tham gia tiếp tục thử nghiệm tác dụng của thuốc trong các quần thể khác nhau và thu thập thêm dữ liệu.

Mỗi giai đoạn đều có rủi ro riêng, nhưng vẫn còn nhiều điều chưa biết khi bắt đầu nghiên cứu.

Lợi ích của các thử nghiệm lâm sàng là gì?

Những người ủng hộ thử nghiệm lâm sàng nói rằng chúng mang lại lợi ích cho những người tham gia và những người khác đang cần điều trị bệnh. Các thử nghiệm giúp tạo ra nghiên cứu mới và các giải pháp khả thi cho các vấn đề y tế phổ biến.

Những người tham gia cũng được hưởng lợi từ việc tiếp cận sớm với các loại thuốc và phương pháp điều trị mới và có thể được chăm sóc và chăm sóc y tế nhiều hơn.

Các câu hỏi thường gặp

Các thử nghiệm lâm sàng có sử dụng giả dược không?

Có, một số thử nghiệm lâm sàng sử dụng giả dược. Giả dược là thuốc viên hoặc biện pháp can thiệp khác không có hoạt chất hoặc lợi ích nhưng có vẻ như là một phương pháp điều trị thực sự. Những người tham gia thử nghiệm không biết ai nhận được giả dược hay thực sự. Điều này được gọi là chói mắt.

Giả dược cho phép các nhà nghiên cứu so sánh hiệu quả của can thiệp so với không can thiệp và hiệu ứng giả dược.

Thông tin của tôi sẽ được giữ bí mật?

Thông tin của bạn được bảo vệ trừ khi bạn đồng ý bằng văn bản rằng các nhà nghiên cứu có thể tiết lộ thông tin đó. Đạo luật về trách nhiệm giải trình và cung cấp thông tin bảo hiểm y tế năm 1996 (HIPAA) bảo vệ thông tin của bạn, bao gồm cả trong các thử nghiệm lâm sàng.

HIPAA là luật liên bang tạo ra các tiêu chuẩn quốc gia để bảo vệ thông tin sức khỏe nhạy cảm của bệnh nhân. Nó ngăn người khác tiết lộ thông tin của bạn mà không có sự đồng ý hoặc kiến ​​​​thức của bạn.

Có những trường hợp hạn chế, được định nghĩa hẹp trong đó các nhà nghiên cứu có thể sử dụng thông tin của bạn mà không cần sự cho phép của bạn, chủ yếu để hỗ trợ nghiên cứu. Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh (HHS) có một danh sách chi tiết các trường hợp ngoại lệ trên trang web của mình.

Tôi có phải trả tiền cho các thử nghiệm lâm sàng không?

Một số thử nghiệm lâm sàng cho phép bạn tham gia miễn phí. Những người khác có thể chịu chi phí, nhưng bảo hiểm của bạn có thể trả cho họ.

Theo Viện ung thư quốc gia, công ty bảo hiểm của bạn thường sẽ chi trả các chi phí chăm sóc bệnh nhân. Bao gồm các:

  • thăm chuyên gia chăm sóc sức khỏe của bạn
  • ở trong bệnh viện
  • phương pháp điều trị ung thư tiêu chuẩn
  • phương pháp điều trị để cải thiện các triệu chứng ung thư hoặc để giảm bớt tác dụng phụ
  • xét nghiệm trong phòng thí nghiệm, X-quang và hình ảnh

Nhưng các công ty bảo hiểm có thể không chi trả một số chi phí nghiên cứu, chẳng hạn như:

  • thuốc nghiên cứu
  • các bài kiểm tra được thực hiện chỉ cho mục đích nghiên cứu
  • hình ảnh bổ sung và tia X chỉ cho mục đích nghiên cứu

Câu hỏi để hỏi bác sĩ của bạn

Rất nhiều quyết định tham gia (hoặc không) trong một nghiên cứu lâm sàng. Dưới đây là một số câu hỏi chính liên quan đến an toàn thử nghiệm để thảo luận với chuyên gia chăm sóc sức khỏe:

  • Mục đích của nghiên cứu là gì, và ai tài trợ cho nó?
  • Ai đã xem xét kế hoạch học tập?
  • Tôi sẽ có loại trị liệu, thủ tục và xét nghiệm nào?
  • Kết quả và sự an toàn của tôi sẽ được theo dõi như thế nào?
  • Nghiên cứu sẽ kéo dài bao lâu?
  • Những lợi ích ngắn hạn và dài hạn có thể có của phương pháp điều trị mới này là gì?
  • Những rủi ro ngắn hạn và dài hạn tiềm ẩn của phương pháp điều trị mới này là gì?
  • Nghiên cứu sẽ ảnh hưởng như thế nào đến sự chăm sóc mà tôi đang nhận được?
  • Ai sẽ chịu trách nhiệm chăm sóc cho tôi?
  • Việc tham gia sẽ ảnh hưởng đến cuộc sống cá nhân của tôi như thế nào (ví dụ: cam kết về thời gian và phương tiện đi lại, nghĩa vụ tài chính)?
  • Các chi phí, nếu có là gì? Bảo hiểm y tế của tôi sẽ chi trả cho họ?
  • Lựa chọn thay thế điều trị của tôi là gì?

Làm thế nào để tôi tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng?

Nếu bạn đang muốn tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng, có một công cụ đơn giản để giúp bạn. Thư viện Y khoa Quốc gia có một công cụ tìm kiếm cho phép bạn tìm các thử nghiệm lâm sàng đang tuyển dụng hoặc có thể tuyển dụng trong tương lai.

Cơ sở dữ liệu có thể tìm kiếm theo điều kiện và quốc gia.

Sự đa dạng trong các thử nghiệm lâm sàng

Kết quả của các thử nghiệm lâm sàng có thể quyết định những can thiệp y tế mới nào mà công chúng có thể tiếp cận sau này. Có nhiều tình nguyện viên tham gia các thử nghiệm lâm sàng, nhưng không phải lúc nào họ cũng phản ánh sự đa dạng của dân số Hoa Kỳ. Các nhóm thử nghiệm thường cần phải đa dạng hơn về chủng tộc, dân tộc hoặc kinh tế xã hội.

Sự thiếu đa dạng trong các thử nghiệm có thể ảnh hưởng đến sức khỏe của bạn. Các loại thuốc và biện pháp can thiệp ảnh hưởng khác nhau đến những người có hoàn cảnh và đặc điểm khác nhau.

Đó là lý do tại sao FDA khuyến khích những người thuộc các nhóm ít được đại diện và bị gạt ra ngoài lề lịch sử tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng.

Một nghiên cứu của FDA của hơn 100.000 người tham gia thử nghiệm lâm sàng tại Hoa Kỳ từ năm 2015 đến năm 2019 cho thấy 78% người dân là người da trắng và 79% trên 65 tuổi.

Các thử nghiệm lâm sàng tạo cơ hội cho những người tình nguyện tham gia vào các nghiên cứu xem xét hiệu quả của các phương pháp điều trị mới. Một số nhóm, bao gồm cả các cơ quan chính phủ, đặt ra các quy tắc để đảm bảo sự an toàn của bạn là ưu tiên hàng đầu. Mặc dù vậy, họ không thể loại bỏ tất cả các rủi ro.

Các thử nghiệm khác nhau có mức độ rủi ro khác nhau. Sẽ rất hữu ích nếu bạn nói chuyện với một chuyên gia chăm sóc sức khỏe để xác định xem những lợi ích có thể mang lại có lớn hơn những rủi ro hay không.

Việc tham gia thử nghiệm là tự nguyện. Tình nguyện viên có xu hướng chủ yếu là người da trắng và lớn tuổi hơn. Sự đa dạng hơn trong các thử nghiệm có thể giúp cải thiện chất lượng của kết quả.

Xem thêm

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *

Bài viết mới