Tế bào gốc là phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh ALS hiện đang được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng. Phương pháp điều trị này chưa được FDA chấp thuận vào thời điểm này và kết quả của những thử nghiệm này sẽ quyết định liệu nó có được chấp thuận hay không.
Bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS) là một bệnh thần kinh hiếm gặp của các tế bào thần kinh liên quan đến chuyển động của cơ. Khi các tế bào này chết đi, tình trạng yếu cơ và teo cơ dần dần trầm trọng hơn, cuối cùng dẫn đến tê liệt.
Hiện tại không có cách chữa trị ALS. Thay vào đó, các phương pháp điều trị hiện tại tập trung vào việc kiểm soát các triệu chứng, thúc đẩy sự độc lập và cải thiện chất lượng cuộc sống.
Bạn có thể tìm hiểu thêm thông tin về ALS tại đây.
Các bác sĩ và nhà khoa học tiếp tục nghiên cứu những cách mới để điều trị ALS. Phương pháp điều trị bằng tế bào gốc là một loại phương pháp điều trị đang được nghiên cứu.
Hãy đọc để tìm hiểu thêm về phương pháp điều trị tế bào gốc cho ALS và chúng đang được phát triển ở đâu.
Tế bào gốc là gì?
Tế bào gốc là loại tế bào có khả năng phát triển thành nhiều loại tế bào khác nhau. Điều này được gọi là sự khác biệt. Ví dụ, tế bào gốc trong tủy xương có thể tiếp tục biệt hóa thành các loại tế bào máu cụ thể.
Tế bào gốc cũng có thể tự làm mới, không giống như nhiều loại tế bào trong cơ thể. Khi một tế bào gốc phân chia, hai tế bào tạo thành có thể là:
- hai tế bào gốc
- một tế bào gốc và một tế bào biệt hóa
- hai tế bào biệt hóa
Có hai loại tế bào gốc phổ biến:
Tế bào gốc đa năng
Tế bào gốc đa năng có thể trở thành bất kỳ loại tế bào nào trong cơ thể. Loại tế bào gốc này được tìm thấy trong phôi người.
Tuy nhiên, vào năm 2006, các nhà khoa học đã phát triển được phương pháp tái lập trình một số loại tế bào trưởng thành để trở thành tế bào gốc đa năng. Những tế bào gốc này được gọi là tế bào gốc đa năng cảm ứng.
Tế bào gốc trưởng thành
Tế bào gốc trưởng thành tồn tại trong nhiều mô khác nhau và tham gia vào quá trình bảo trì và sửa chữa. Chúng hoạt động để thay thế các tế bào bị mất do hao mòn, chấn thương hoặc bệnh tật thông thường.
Những tế bào gốc này có đặc tính mô. Điều này có nghĩa là, không giống như tế bào gốc đa năng, chúng chuyên biệt hơn.
Ví dụ, trong khi tế bào gốc trưởng thành trong ruột của bạn có thể thay thế các tế bào ruột đã bị mất hoặc bị hư hỏng, chúng không thể tiếp tục trở thành tế bào da hoặc tế bào máu.
Điều trị tế bào gốc cho ALS là gì?
Trong ALS, một bệnh thần kinh, các tế bào thần kinh điều khiển chuyển động của cơ, được gọi là tế bào thần kinh vận động, bị tổn thương và chết. Không giống như các tế bào ở các bộ phận khác của cơ thể, như da và ruột, tế bào thần kinh không thể tái tạo sau khi chúng bị tổn thương hoặc chết.
Ngoài ra, chúng tôi vẫn đang ngày càng tìm hiểu thêm về quá trình phát triển bệnh ALS. Những gì chúng ta biết là ALS rất phức tạp, có nhiều yếu tố khác nhau góp phần gây ra bệnh. Tất cả điều này làm cho việc xác định mục tiêu điều trị trở nên khó khăn hơn.
Tế bào gốc là một phương pháp điều trị hấp dẫn đối với ALS do tác dụng tái tạo và khả năng biệt hóa thành các loại tế bào khác nhau. Những cách chính mà tế bào gốc có thể được sử dụng để điều trị ALS là:
- sử dụng tế bào gốc để cung cấp các yếu tố có tác dụng tăng cường sức khỏe và khả năng sống sót của tế bào thần kinh vận động
- thay thế các tế bào thần kinh bị hư hỏng hoặc chết bằng các tế bào thần kinh khỏe mạnh được tạo ra từ tế bào gốc
Một đánh giá năm 2023 lưu ý rằng nhiều loại tế bào gốc đã được sử dụng trong nghiên cứu tiền lâm sàng ALS cũng như trong các thử nghiệm lâm sàng:
- Tế bào gốc trung mô (MSC),
chung nhất loại tế bào gốc được sử dụng trong nghiên cứu ALS, là một loại tế bào gốc trưởng thành có thể được phân lập từ nhiều khu vực, chẳng hạn như tủy xương, cơ và mô mỡ. - Tế bào gốc tạo máu là một loại tế bào gốc trưởng thành được phân lập từ máu hoặc tủy xương.
- Tế bào gốc thần kinh được phân lập từ mô phôi.
- Tế bào gốc đa năng cảm ứng được tạo ra trong phòng thí nghiệm bằng cách sử dụng tế bào trưởng thành.
MỘT
Nghiên cứu phương pháp điều trị tế bào gốc cho bệnh ALS
Bây giờ, chúng ta hãy xem xét một số thử nghiệm lâm sàng về phương pháp điều trị bằng tế bào gốc cho bệnh ALS. Hãy nhớ rằng đây chỉ là một bản tóm tắt nghiên cứu về việc sử dụng tế bào gốc để điều trị ALS.
MỘT
Thử nghiệm này chủ yếu quan tâm đến sự an toàn của việc điều trị. Nó không tìm thấy tác động tiêu cực sau 1 năm. Phân tích mô của 13 người tham gia đã chết do ALS cho thấy các tế bào được cấy ghép vẫn tồn tại và tạo ra GDNF.
Một phân tích năm 2023 của hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 trước đó đã xem xét tác động lâu dài của việc cấy ghép MSC vào tủy sống thắt lưng của 19 người mắc ALS. Vào thời điểm phân tích, bốn người trong số họ vẫn còn sống.
Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng thời gian sống sót trung bình quan sát được của những người tham gia thử nghiệm là 118,8 tháng – gần 10 năm. Thời gian này dài hơn thời gian sống trung bình được dự đoán là 70,79 tháng, tức là dưới 6 năm một chút.
Phương pháp điều trị bằng tế bào gốc cho bệnh ALS có được FDA chấp thuận không?
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chưa phê duyệt phương pháp điều trị bằng tế bào gốc cho ALS. Những người được điều trị bằng tế bào gốc cho bệnh ALS của họ sẽ nhận được chúng thông qua việc tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng.
Gần đây, một
NurOwn, được phát triển bởi BrainStorm Cell Therapeutics, sử dụng MSC để tăng mức độ của các yếu tố hỗ trợ sức khỏe và sự sống sót của các tế bào thần kinh.
Làm thế nào bạn có thể tìm thấy thông tin về các thử nghiệm lâm sàng để điều trị ALS?
Nếu bạn đã được chẩn đoán mắc ALS, nhóm chăm sóc của bạn có thể đề nghị bạn tham gia thử nghiệm lâm sàng.
Các thử nghiệm lâm sàng kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của các phương pháp điều trị mới hoặc cập nhật trước khi chúng được phổ biến rộng rãi hơn.
Bạn có thể tìm thấy danh sách các thử nghiệm lâm sàng đối với ALS hiện đang tuyển dụng tại đây.
Nhóm chăm sóc của bạn cũng là một nguồn lực có giá trị. Họ có thể giúp cung cấp cho bạn ý tưởng về các thử nghiệm lâm sàng hiện tại hoặc sắp tới mà bạn có thể đủ điều kiện tham gia.
Các lựa chọn điều trị ALS là gì?
Các lựa chọn điều trị hiện tại cho ALS bao gồm:
- các loại thuốc như riluzole (Rilutek, Tiglutik, Exservan) hoặc edaravone (Radicava), có thể giúp giảm tổn thương tế bào thần kinh vận động và làm chậm sự suy giảm chức năng hàng ngày
- các loại thuốc khác để giúp kiểm soát các triệu chứng như chuột rút cơ, khó ngủ hoặc lo lắng và trầm cảm
-
vật lý trị liệu và nghề nghiệp để hỗ trợ tăng cường sức mạnh, tính linh hoạt và tính độc lập
-
liệu pháp ngôn ngữ hoặc thiết bị giúp bạn giao tiếp
-
tâm lý trị liệu để giúp bạn đối phó về mặt tinh thần và cảm xúc với những ảnh hưởng của ALS
- hỗ trợ hô hấp, bao gồm thông khí không xâm lấn hoặc thông khí cơ học
Triển vọng của những người mắc ALS là gì?
ALS đang tiến triển. Điều đó có nghĩa là nó tiếp tục xấu đi theo thời gian.
Tác động của ALS cuối cùng dẫn đến tê liệt, điều này cũng có thể ảnh hưởng đến các cơ giúp bạn thở. Như vậy, hầu hết những người mắc ALS đều chết do suy hô hấp.
Thời gian sống sót trung bình của bệnh ALS là
Các câu hỏi thường gặp
Cấy ghép tủy xương có thể chữa khỏi ALS không?
Không. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu đang nghiên cứu việc cấy ghép tủy xương để điều trị ALS. Nghiên cứu này đang ở giai đoạn đầu.
Một thử nghiệm lâm sàng năm 2022 cho thấy không có sự khác biệt về tiến triển ALS sau khi ghép tủy xương. Khác
Tế bào gốc đang được nghiên cứu cho những tình trạng nào khác?
Ngoài ALS, các liệu pháp tế bào gốc đang được nghiên cứu cho nhiều tình trạng khác nhau. Một vài ví dụ bao gồm:
- các bệnh thoái hóa thần kinh khác như bệnh Parkinson và bệnh Alzheimer
- tổn thương tủy sống
- bệnh ung thư
- bệnh tim
- bệnh tiểu đường loại 1
Phương pháp điều trị tế bào gốc được FDA chấp thuận là gì?
Các sản phẩm tế bào gốc tạo máu, chứa các tế bào gốc có thể biệt hóa thành nhiều loại tế bào máu khác nhau, hiện đang là sản phẩm
Tế bào gốc là một phương pháp điều trị tiềm năng hấp dẫn cho ALS. Người ta hy vọng rằng liệu pháp tế bào gốc có thể làm chậm hoặc đảo ngược tác dụng của ALS.
Tuy nhiên, nghiên cứu về tế bào gốc điều trị ALS nhìn chung vẫn đang ở giai đoạn đầu và chưa có phương pháp điều trị ALS dựa trên tế bào gốc nào được FDA chấp thuận. Nhìn chung, cần nghiên cứu thêm về tính an toàn và hiệu quả của các phương pháp điều trị này.
Những người mắc ALS được điều trị bằng tế bào gốc thông qua các thử nghiệm lâm sàng. Nếu bạn mắc ALS và muốn tham gia thử nghiệm lâm sàng, hãy nói chuyện với nhóm chăm sóc của bạn. Họ có thể giúp bạn tìm các thử nghiệm lâm sàng mà bạn có thể đủ điều kiện tham gia.
