Thử nghiệm lâm sàng không phải là những thử nghiệm trong phòng thí nghiệm tăm tối, đáng sợ. Chúng thực sự là nền tảng để phát triển khoa học và cứu sống.
Khi bác sĩ của tôi lần đầu tiên đề cập đến các thử nghiệm lâm sàng cho tình trạng kháng điều trị của tôi, tôi không thể không hình dung mình đang chạy trên bánh xe chuột đồng trong một phòng thí nghiệm tối tăm nào đó. Bản năng đầu tiên của tôi là liên kết chúng với nỗi sợ hãi, và tôi không phải là người duy nhất nghĩ như vậy.
Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering (MSK) nói rằng các bác sĩ ngại tham gia do sự tiếp nhận kém. Dữ liệu của họ cho thấy chỉ 40 phần trăm người Mỹ có ấn tượng tích cực về các thử nghiệm. Tuy nhiên, họ lưu ý rằng giáo dục về các thử nghiệm lâm sàng đã giúp tăng đáng kể ấn tượng tích cực của mọi người về chúng!
Bây giờ, với tư cách là một người cuối cùng đã tham gia thử nghiệm lâm sàng, tôi biết rằng chúng vẫn bị hiểu lầm rộng rãi.
Hãy bắt đầu làm sáng tỏ quy trình và tìm hiểu cách bạn và tôi thực sự có thể giúp ích cho khoa học (và có thể cứu sống).
1. Không phải mọi thử nghiệm đều có nhóm giả dược
Một trong những trở ngại hàng đầu để tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng là khả năng nhận được giả dược. Trên thực tế, trong nghiên cứu MSK, khoảng 63% cả bác sĩ và người tham gia đều lo lắng về việc ở trong nhóm giả dược trong một thử nghiệm lâm sàng.
Trái với suy nghĩ thông thường, nhiều thử nghiệm không bao gồm nhóm giả dược! Một số lượng lớn các thử nghiệm đang được tiến hành, đặc biệt là những thử nghiệm ở Giai đoạn III, cho một nhóm lớn dùng cùng một loại thuốc hoặc phương pháp điều trị để xác nhận hiệu quả của nó. Họ cũng so sánh kết quả với các phương pháp điều trị khác hiện có trên thị trường.
2. Thử nghiệm lâm sàng có nhiều giai đoạn khác nhau
Vì chúng tôi đã đề cập đến các giai đoạn, hãy cùng tìm hiểu xem chúng là gì. Có ba giai đoạn cho mỗi thử nghiệm lâm sàng trước khi nó được Cục Quản lý Dược phẩm Thực phẩm (FDA) chấp thuận.
| Giai đoạn | Chuyện gì xảy ra |
| Tôi | Các nhà nghiên cứu lần đầu tiên thử nghiệm một loại thuốc hoặc phương pháp điều trị thử nghiệm trên một nhóm nhỏ người (20–80). Mục đích là để đánh giá độ an toàn của nó và xác định các tác dụng phụ. |
| II | Thuốc hoặc phương pháp điều trị thử nghiệm được sử dụng cho một nhóm lớn hơn (100–300 người) để xác định hiệu quả của nó và để đánh giá thêm tính an toàn của nó. |
| III | Thuốc hoặc phương pháp điều trị thử nghiệm được sử dụng cho nhiều nhóm người (1.000–3.000 người) để xác nhận hiệu quả, theo dõi tác dụng phụ, so sánh với phương pháp điều trị tiêu chuẩn hoặc tương đương và thu thập thông tin cho phép sử dụng thuốc hoặc phương pháp điều trị thử nghiệm một cách an toàn. |
Như bạn có thể thấy trong bảng trên, có sự khác biệt về giao thức và độ an toàn với mỗi giai đoạn thử nghiệm mà bạn tham gia. Và bạn hoàn toàn có quyền lựa chọn giai đoạn bạn muốn tham gia.
3. Bạn không cần bác sĩ giới thiệu cho bạn
Trong khi tôi tìm hiểu về thử nghiệm lâm sàng của mình trong chuyến thăm khám định kỳ tại văn phòng với bác sĩ chuyên khoa của tôi, bạn cũng có thể tự tìm kiếm câu trả lời. Không có gì sai khi đảm bảo rằng bạn đang nhận được sự chăm sóc tốt nhất có thể, ngay cả khi điều đó có nghĩa là nhìn ra khỏi hộp.
Bạn có thể bắt đầu trên các trang web như Clara Health hoặc ClinicalTrials.gov liệt kê tất cả các thử nghiệm hiện đang tuyển dụng trên khắp thế giới. Các trang web này sẽ cung cấp cho bạn thông tin liên hệ về các nghiên cứu để bạn có thể liên hệ với các bác sĩ nghiên cứu.
Nếu bạn cảm thấy không thoải mái khi tự mình đưa ra quyết định lớn như vậy, hãy hỏi ý kiến chuyên môn của bác sĩ. Duyệt các trang web này và có một số tùy chọn để thảo luận trong lần truy cập tiếp theo của bạn!
Hãy nhớ rằng bạn có thể tham gia, bất kể bạn ở tiểu bang hay quốc gia nào.
4. Bạn không thể thiếu đối với xã hội của chúng ta và tương lai của y học
Nếu không có những người tham gia sẵn sàng tham gia vào các nghiên cứu, chúng tôi sẽ không bao giờ có các lựa chọn điều trị mới!Thử nghiệm lâm sàng là cách mọi loại thuốc hoặc quy trình được FDA chấp thuận ra đời. Ngay cả những loại thuốc không kê đơn trong tủ thuốc của bạn cũng đã trải qua quá trình thử nghiệm lâm sàng với những người tham gia. Ai đó bạn chưa từng gặp đã biến đơn thuốc giảm đau đó thành hiện thực!
Các thử nghiệm lâm sàng không có mức độ nhận biết giống như hiến tặng nội tạng hoặc tủy xương, nhưng chúng cũng quan trọng không kém. Những người tham gia vào các nghiên cứu này có thể cứu sống hàng trăm, nếu không muốn nói là hàng nghìn người.
5. Sức khỏe của bạn là ưu tiên hàng đầu
Đúng vậy, các thử nghiệm lâm sàng có thể khiến bạn sợ hãi vì chúng là thử nghiệm với các kết quả giả định, nhưng các nghiên cứu chắc chắn tuân thủ các tiêu chí nghiêm ngặt. Điều này hỗ trợ sự an toàn và thành công của thủ thuật, thuốc hoặc can thiệp.
Đối với tôi, các y tá giám sát chặt chẽ tôi sau mỗi 15 đến 60 phút. Tôi đã nhìn thấy bác sĩ nghiên cứu, hoặc một thành viên trong nhóm của ông ấy, hàng ngày trong thời gian thử nghiệm của tôi. Tôi cảm thấy 100% được bao gồm trong tất cả các quyết định, và chưa bao giờ cảm thấy bị lãng quên hoặc không nghe thấy. Các quy tắc và quy định được tuân thủ nghiêm ngặt hơn so với những lần nhập viện thông thường của tôi, điều mà tôi thấy thực sự an ủi trong suốt thời gian trải nghiệm của mình.
Hãy nhớ rằng, nếu bạn chọn tham gia, bạn là phần không thể thiếu của thử nghiệm lâm sàng. Nhu cầu của bạn sẽ luôn được đáp ứng. Câu hỏi của bạn sẽ luôn được giải đáp. Và sự thoải mái của bạn sẽ luôn là ưu tiên số một trong suốt quá trình bạn tham gia.
Các bác sĩ nghiên cứu phải thường xuyên báo cáo cho Viện Y tế Quốc gia. Điều này đảm bảo rằng các thử nghiệm có quá nhiều kết quả bất lợi sẽ bị chấm dứt.
6. Bạn có thể trở lại thử nghiệm lâm sàng bất kỳ lúc nào.
Nhiều người lo lắng về việc tham gia thử nghiệm vì sợ rằng họ không thể rút lui khi đã được chấp nhận, nhưng không phải vậy. Nếu bất kỳ lúc nào trong quá trình dùng thử, bạn cảm thấy không thoải mái hoặc quyết định rằng phương pháp điều trị là điều bạn không còn muốn nữa, hãy yêu cầu hủy đăng ký. Cả bạn và người chăm sóc của bạn đều không bị phạt.
Một tình huống không thoải mái không phải là lý tưởng cho cả hai bên, đặc biệt là khi nó dành cho mục đích nghiên cứu. Làm những gì phù hợp với bạn.
7. Bạn sẽ không dùng thuốc hoặc các thủ thuật mà bạn chưa bao giờ nghe nói đến
Nhiều thử nghiệm lâm sàng chỉ đơn giản là khám phá các phương pháp điều trị hoặc thuốc hiện tại được FDA chấp thuận cho một căn bệnh mà chúng hiện không được FDA chấp thuận. Điều này có nghĩa là thử nghiệm sẽ có những người có một quy trình, hoặc dùng thuốc, để điều trị một căn bệnh hiện được coi là sử dụng “ngoài nhãn”. Ví dụ: tôi đã trải qua Cấy ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT), hiện đã được FDA chấp thuận để chống lại bệnh ung thư máu.
Tuy nhiên, căn bệnh của tôi, bệnh xơ cứng bì toàn thân (xơ cứng bì), không được FDA chấp thuận để điều trị bằng HSCT, vì vậy tôi phải thực hiện phương pháp điều trị này thông qua một phần của thử nghiệm lâm sàng. Mục tiêu của thử nghiệm là nghiên cứu hiệu quả của việc cấy ghép gốc ở những người bị bệnh xơ cứng hệ thống so với những người bị ung thư máu.
Một loại thuốc hoặc quy trình như thế này phải hoàn thành toàn bộ quy trình thử nghiệm lâm sàng của FDA giống như đối với mục đích sử dụng đã được phê duyệt trước đó, để được chấp thuận như một phương pháp điều trị khác.
8. Thử nghiệm lâm sàng không diễn ra trong phòng thí nghiệm sơ sài
Có nhớ nỗi sợ hãi của tôi là một con lợn guinea? Nỗi sợ hãi của phòng thí nghiệm tối tăm đó, nơi mà bất cứ điều gì có thể xảy ra? Khi thực sự tham gia một cuộc thử nghiệm, nỗi sợ hãi đó đã nhanh chóng được xua tan.
Hầu hết các thử nghiệm lâm sàng thường diễn ra tại bệnh viện hoặc phòng khám y tế. Rất có thể, mỗi bệnh viện bạn đã đến thăm đều có nhiều thử nghiệm lâm sàng.
Đối với trải nghiệm thử nghiệm của tôi, tôi đã ở trên một tầng ung bướu đẹp đẽ, mới được tu sửa lại tại một trong những bệnh viện hàng đầu của quốc gia. Tuy nhiên, không phải tất cả các thử nghiệm đều là bệnh nhân nội trú. Thử nghiệm cũng có thể cho bệnh nhân ngoại trú.
Cá nhân tôi, tôi chưa bao giờ cảm thấy an toàn hơn khi nằm viện. Một chuyên gia y tế luôn sẵn sàng hỗ trợ tôi, và mọi sự cố bất lợi phát sinh đều được xử lý nhanh chóng. Tôi đã có mọi thứ tôi cần về tình cảm và thể chất theo ý của tôi.
Trước sự ngạc nhiên của tôi, toàn bộ quá trình không khác gì bất kỳ thủ tục hoặc nhập viện nào khác. Đó có lẽ là sự chăm sóc tốt nhất mà tôi từng nhận được!
9. Bảo hiểm thường sẽ chi trả cho các thử nghiệm lâm sàng
Nhiều cảm giác tiêu cực xuất phát từ mức giá quá lớn liên quan đến các thử nghiệm thử nghiệm này. Với đội ngũ thích hợp sẵn sàng hỗ trợ bạn, bảo hiểm thường được cấp cho các phương pháp điều trị này. Đôi khi có thể phải mất một vài lời từ chối và kháng nghị, nhưng sự kiên trì có thể được đền đáp.
Trong một số trường hợp, nếu thử nghiệm được tài trợ bởi một công ty dược phẩm, thì có thể không phải trả bất kỳ chi phí nào.
Tôi đã có thể có toàn bộ HSCT của mình, kiểm tra trước khi đánh giá và chăm sóc sau ghép tạng khi tôi đạt mức tối đa được khấu trừ và xuất tiền túi của mình. Việc thử nghiệm đã được bảo hiểm của tôi đối xử như bất kỳ thủ tục nào khác mà tôi đã nhận được trong quá khứ vì bức thư tuyên bố sự cần thiết y tế của bác sĩ nghiên cứu đã hoàn thành.
10. Thử nghiệm lâm sàng không phải là “phương sách cuối cùng”
Có hàng ngàn thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra trên toàn cầu. Các thử nghiệm bao gồm khám phá các kỹ thuật thiền định mới để giảm huyết áp, đến trải qua các cuộc phẫu thuật thử nghiệm.
Thử nghiệm lâm sàng chỉ là một cái tên ưa thích cho “nghiên cứu quốc tế,”Có thể bao gồm:
- việc sử dụng một loại thuốc mới
- sử dụng ma túy theo một cách mới
- thử nghiệm khả năng thích ứng hành vi
- quy trình phẫu thuật
- việc sử dụng các thiết bị y tế mới
Chúng không chỉ được thực hiện như một biện pháp cuối cùng khi tất cả các lựa chọn điều trị đã cạn kiệt, mặc dù có thể xảy ra trường hợp đó. Có một chút điều gì đó cho tất cả mọi người đang tìm cách phân biệt “dịch vụ chăm sóc tiêu chuẩn” do bác sĩ của họ cung cấp.
Lấy đi
Kể từ khi tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng, tôi nhìn thấy chúng ở một góc độ khác rất nhiều. Chất lượng cuộc sống của tôi đã được cải thiện đáng kể, đó là điều mà không có gì hiện tại trên thị trường có thể làm thành công cho tôi. Bởi vì tôi sẵn sàng đi sâu vào những điều chưa biết, tôi đã nhận được – điều hy vọng sẽ là tiêu chuẩn vàng trong việc điều trị bệnh tự miễn dịch khó chữa – nhiều năm trước khi nó được FDA chấp thuận. Tôi đã bỏ ba thiết bị y tế và có một hệ thống miễn dịch hoàn toàn mới, được khởi động lại hoàn toàn!
HSCT vượt quá sự mong đợi của tôi và khiến tôi cảm thấy như con người trở lại khi tôi không còn hy vọng về điều đó sẽ xảy ra. Các thử nghiệm lâm sàng cung cấp một mức độ điều trị mà không có gì trên thị trường hiện tại có thể đạt được, và đó là điểm chính!
Mặc dù các sự kiện bất lợi đôi khi đi kèm với những thử nghiệm này, nhưng nó sẽ không khiến bạn phải xem xét các lựa chọn của mình. Và thử nghiệm lâm sàng là một lựa chọn hợp lệ.
Đừng ngại đi sâu vào những điều chưa biết. Đôi khi đó là nơi mà những điều kỳ diệu đang chờ đợi! Một cuộc thử nghiệm đã cứu mạng tôi và hy vọng sẽ cứu được mạng sống của những người sẽ xung quanh tôi rất lâu sau khi tôi ra đi.
Chanel White, hay còn gọi là The Tube Fed Wife, là một blogger chia sẻ hành trình cá nhân của mình với một dạng bệnh mô liên kết hỗn hợp. Sau khi thất bại tất cả các lựa chọn điều trị có sẵn, Chanel đã trải qua một cuộc thử nghiệm lâm sàng vượt qua sự mong đợi của mọi người. Trong bốn năm qua, cô ấy là một người ủng hộ bệnh nhân kiên định, một diễn giả truyền động lực và một người làm việc tự do, người đã có mặt trên các trang báo lớn như BBC và The Huffington Post. Chanel nằm trong hội đồng quản trị của nhiều tổ chức phi lợi nhuận và dành thời gian của mình để làm sáng tỏ quy trình thử nghiệm lâm sàng. Tìm cô ấy trên phương tiện truyền thông xã hội @thetubefedwife.
