Liệu pháp tế bào T CAR là một loại liệu pháp miễn dịch được sử dụng để điều trị bệnh đa u tủy khi các liệu pháp khác không thành công. Nó đã cải thiện thời gian thuyên giảm và sống sót, nhưng dữ liệu dài hạn về sự an toàn và thành công còn hạn chế.
Liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm (CAR) là một liệu pháp gen dựa trên tế bào. Đây cũng là một hình thức trị liệu miễn dịch vì nó giúp hệ thống miễn dịch tìm và tấn công các tế bào ung thư.
Liệu pháp tế bào T CAR được sử dụng để điều trị ung thư máu, bao gồm cả bệnh đa u tủy.
Bài viết này thảo luận về liệu pháp tế bào T CAR cho bệnh đa u tủy, cách thức hoạt động và những gì bạn có thể mong đợi trong quá trình điều trị.
Liệu pháp tế bào T CAR là gì?
Tế bào T là một loại tế bào bạch cầu phát triển từ các tế bào gốc trong tủy xương. Là một phần của hệ thống miễn dịch, tế bào T giúp tiêu diệt các tế bào bất thường và mầm bệnh. Trong bệnh đa u tủy, các tế bào T không nhận ra các tế bào ung thư là có hại.
Mục tiêu của liệu pháp tế bào T CAR là sửa lỗi đó.
Trong liệu pháp tế bào T CAR tự thân, phương pháp điều trị sử dụng các tế bào T của chính bạn. Nó bắt đầu bằng việc lấy máu qua tĩnh mạch (IV). Máu chạy qua một máy loại bỏ các tế bào T, sau đó trả lại máu cho bạn. Quá trình này, được gọi là quá trình tách bạch cầu, thường mất một
Trong phòng thí nghiệm, các tế bào T trải qua kỹ thuật di truyền để đưa CAR lên bề mặt tế bào. CAR là các protein giúp các tế bào T nhìn thấy các tế bào khối u được nhắm mục tiêu. Sau khi hoàn thành, các nhà khoa học sẽ phát triển thêm các tế bào trong phòng thí nghiệm. Điều này có thể mất vài tuần. Trong một số trường hợp, bạn có thể phải lặp lại quá trình này.
Khi có đủ tế bào T CAR cho quy trình, chúng sẽ được đông lạnh và gửi đến trung tâm điều trị của bạn. Sau đó, chúng được rã đông và truyền trở lại cơ thể bạn. Các tế bào mới, hiện có thể nhận biết và tấn công các tế bào ung thư, tiếp tục nhân lên.
Hai liệu pháp tế bào T CAR được phê duyệt cho bệnh đa u tủy là idecabtagene vicleucel (Abecma) và ciltacabtagene autoleucel (Carvytki).
Liệu pháp tế bào T CAR được sử dụng như thế nào để điều trị u tủy?
Đa u tủy có thể trở nên đề kháng với các loại thuốc có tác dụng trước đây, vì vậy bệnh thường tiến triển. Liệu pháp tế bào T CAR rất có thể mang lại lợi ích cho những người bị u tủy tái phát hoặc đã ngừng đáp ứng với các phương pháp điều trị khác.
Đây không phải là phương pháp điều trị đầu tay cho bệnh u tủy. Nó có thể là một phương pháp điều trị cuối cùng, nhưng nó có
Bác sĩ chuyên khoa ung thư có thể xem xét các lợi ích và rủi ro để bạn có thể quyết định xem đó có phải là lựa chọn tốt cho mình hay không.
Cảm giác thế nào khi nhận được liệu pháp tế bào T CAR cho bệnh u tủy?
Một vài ngày trước đó, bạn có thể sẽ nhận được một đợt hóa trị ngắn hạn. Điều này giúp giảm số lượng tế bào bạch cầu, chuẩn bị hệ thống miễn dịch cho các tế bào T CAR.
Trong một số trường hợp, bạn có thể được điều trị bằng tế bào T CAR với tư cách là bệnh nhân ngoại trú, nhưng đây thường là thủ tục dành cho bệnh nhân nội trú.
Đội ngũ y tế sẽ truyền tế bào T CAR vào cơ thể bạn thông qua đường truyền IV. Quá trình này thường mất chưa đầy một giờ mặc dù có thể nhanh tới 15 phút. Bạn sẽ được theo dõi chặt chẽ trong quá trình truyền dịch để biết bất kỳ phản ứng nào có thể xảy ra. Bạn có thể cần phải ở lại bệnh viện trong vài tuần. Với một thủ tục ngoại trú, bạn sẽ cần phải có người chăm sóc trong trường hợp có tác dụng phụ.
Giai đoạn hồi phục sớm hay “cấp tính” kéo dài khoảng 30 ngày. Trong thời gian này, bạn sẽ cần ở gần bệnh viện hoặc trung tâm tiêm truyền phòng trường hợp có biến chứng. Quá trình phục hồi dài hạn khác nhau, nhưng bạn sẽ cần theo dõi chặt chẽ trong tối đa một năm. Trong hầu hết các trường hợp, đó là điều trị một lần.
Các tác dụng phụ tiềm ẩn của liệu pháp tế bào T CAR đối với u tủy là gì?
Các tác dụng phụ tiềm ẩn của liệu pháp tế bào T CAR bao gồm:
- phản ứng dị ứng trong khi tiêm truyền
- hệ thống miễn dịch suy yếu
- nguy cơ nhiễm trùng
- số lượng tế bào máu thấp
Khi các tế bào T CAR tăng cường hệ thống miễn dịch, nó có thể dẫn đến một thứ gọi là hội chứng giải phóng cytokine. Điều này thường xảy ra trong vòng vài ngày đến vài tuần. Các triệu chứng có thể bao gồm:
- sốt, ớn lạnh
- khó thở
- buồn nôn, nôn, tiêu chảy
- chóng mặt, lâng lâng
- đau đầu
- nhịp tim nhanh
Việc điều trị cũng có thể ảnh hưởng đến hệ thần kinh, gây ra tác dụng phụ như:
- đau đầu
- bối rối, kích động
- lắc, co giật
- co giật
- khó nói và hiểu
- mất thăng bằng
- thay đổi trong ý thức
Liệu pháp tế bào T CAR đối với u tủy thành công như thế nào?
Trong một nghiên cứu năm 2021, 73% người tham gia đáp ứng với điều trị bằng Abecma và 33% có phản ứng hoàn toàn, nghĩa là không còn dấu hiệu ung thư. Thời gian sống không bệnh tiến triển trung bình là 8,8 tháng tổng thể.
Trong một nghiên cứu nhỏ khác vào năm 2021, 97,9% người tham gia đã phản hồi về Carvytki và 80,4% đạt được phản hồi hoàn chỉnh. Thời gian đáp ứng trung bình là 21,8 tháng.
Liệu pháp tế bào T CAR cho bệnh đa u tủy đã được phê duyệt vào năm 2017, vì vậy nó vẫn còn ở giai đoạn sơ khai. Dữ liệu về hiệu quả và độ an toàn lâu dài còn hạn chế do khung thời gian ngắn và số lượng người tham gia thử nghiệm ít. Các nhà nghiên cứu tiếp tục theo dõi những người đã hoàn thành liệu pháp trong các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra.
Những phương pháp điều trị khác có thể được sử dụng cho u tủy?
Phương pháp điều trị phụ thuộc vào các yếu tố như:
- mức độ và đặc điểm của bệnh
- tuổi tác và sức khỏe tổng thể
- phương pháp điều trị trước đó
Các lựa chọn điều trị cho bệnh đa u tủy bao gồm:
- Hóa trị: thuốc phá hủy các tế bào đang phát triển nhanh
- Liệu pháp nhắm mục tiêu: thuốc nhắm vào các đặc điểm cụ thể của bệnh ung thư
- Ghép tế bào gốc (tủy xương): truyền các tế bào gốc khỏe mạnh sau khi những tế bào không khỏe mạnh bị phá hủy bởi hóa trị liệu liều cao
- Xạ trị: để thu nhỏ các tế bào u tủy trong một khu vực cụ thể
- Corticoid: để giúp chống lại các tế bào u tủy và giảm viêm
Bác sĩ có thể cung cấp dịch vụ chăm sóc hỗ trợ để kiểm soát triệu chứng và bạn có thể đủ điều kiện tham gia thử nghiệm lâm sàng.
Liệu pháp tế bào T CAR là một lựa chọn khi đa u tủy kháng lại các phương pháp điều trị khác. Nó liên quan đến việc thay đổi các tế bào T của chính bạn để chúng có thể nhận biết và tấn công các tế bào ung thư.
Vẫn còn khá mới, liệu pháp tế bào T CAR đang cải thiện thời gian thuyên giảm và sống sót cho những người mắc bệnh đa u tủy đã thử các liệu pháp khác. Nhưng có những tác dụng phụ nghiêm trọng tiềm ẩn và các nhà nghiên cứu vẫn đang chờ đợi dữ liệu dài hạn hơn.
Liệu pháp tế bào T CAR không dành cho tất cả mọi người và mọi người phản ứng khác nhau. Bác sĩ chuyên khoa ung thư có thể xem xét các lợi ích và rủi ro tiềm ẩn của liệu pháp tế bào CAR cho bạn.
